基因编辑细胞疗法使两个婴儿免于癌症

科学家们在wednresday上说，在接受了基因编辑的免疫细胞输注后，从以前无法治愈的白血病中救出的两个婴儿在接受基因编辑的免疫细胞输注后，在家里表现良好。

Layla Richards在2015年成为世界上第一个获得由法国生物技术公司Cellectis开发的 “现成的” 细胞疗法的人。第二个女孩不久就接受了治疗。

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现在，参与这两例病例的研究小组已经在同行评议的期刊上发表了他们的工作细节，报告说，这两名女孩分别在治疗后18个月和12个月后无疾病.

伦敦医院的一位免疫咨询师weseem Qasim说，这两个病例显示基因编辑的细胞在工作，尽管仍需要长期监测。“虽然两名病人现在都在家，而且情况都很好，我们必须谨慎对待这些结果，因为我们还不知道该技术是否能成功治疗更多的患者，” 他说。

最初的I期临床试验使用细胞疗法，称为UCART19，现在正在儿童和成人进行。目前医学研究中最热门的领域之一是将免疫细胞改变为T细胞。

但是，虽然其他制药商，如诺华，朱诺和风筝有使用从个体患者中提取的改良T细胞的治疗方法，UCART19来自健康捐赠者，旨在成为一种通用疗法。这应该使其生产成本更低，并且特别适合那些没有足够数量的健康T细胞开始的患者，例如非常年幼的儿童。

一种风险是，这种通用方法可能引发移植物抗宿主病 (GVHD)，患者身体对捐赠细胞产生反应。在《科学转化医学》杂志上，Qasim和他的同事报告说，Layla在治疗后两个月确实在皮肤中产生了GVHD，但在她接受了类固醇和骨髓移植后，问题得到了解决。

伦敦大学学院的西蒙·沃丁顿没有直接参与其中，他说，这些发现显示了这种新型细胞疗法的前景，并将有助于教会科学家如何在效率和安全性方面改进这一过程。